Doi pacienţi au murit de insuficienţă hepatică în urma tratamentului cu Zolgensma, utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale (AMS), o boală rară şi gravă a nervilor care cauzează atrofierea muşchilor şi slăbiciune musculară.
Gigantul farmaceutic elveţian Novartis a anunţat, joi, două decese ale pacienţilor din cauza insuficienţei hepatice acute în urma tratamentului cu terapia genică Zolgensma, utilizată pentru tratarea atrofiei musculare spinale (AMS).
Compania a anunţat că a notificat autorităţile de sănătate de pe pieţele în care medicamentul este vândut, inclusiv Autoritatea Americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA), şi a informat profesioniştii relevanţi din domeniul sănătăţii ca măsură suplimentară.
Zolgensma, care a obţinut aprobarea condiţionată în Uniunea Europeană la începutul anului 2020, costă peste 2 milioane de dolari pe pacient.
Este un medicament biologic (făcut din celule vii) pentru terapie genică utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale, o boala rară şi gravă a nervilor care cauzează atrofierea muşchilor şi slăbiciune musculară.