Rezultatele unui studiu de fază 3, condus de clinica Cleveland din SUA, au arătat că utilizarea medicamentului experimental, mavacamten, la pacienţii cu cardiomiopatie hipertrofică cu simptome severe a redus semnificativ nevoia de proceduri invazive. Studiul a evaluat opţiunea ca medicamentul să poată fi utilizat ca alternativă la chirurgia cardiacă sau ablaţia septală prin injectare de alcool, terapii utilizate pentru a reduce îngroşarea septului, peretele care separă inima.
Cardiomiopatia hipertrofică face parte dintre bolile cardiovasculare complexe şi provoacă îngroşarea muşchiului cardiac, rigiditate ventriculară stânga şi modificări ale valvei mitrale. La nivel mondial, conform statisticilor recente, unul din 500 de oameni suferă de această afecţiune, dar mulţi dintre pacienţi rămân nediagnosticaţi până la stadii mai avansate ale bolii.
Cauza cardiomiopatiei hipertrofice poate fi necunoscută sau atribuită factorilor genetici, hipertensiunii arteriale sau îmbătrânirii, ceea ce face dificilă identificarea unei populaţii cu risc ridicat. Simptomele includ dureri în piept, palpitaţii, dificultăţi de respiraţie, oboseală şi sincope (leşin). Deşi majoritatea persoanelor cu cardiomiopatie hipertrofică au un risc scăzut de moarte subită cardiacă, afecţiunea este cea mai frecventă cauză de moarte subită cardiacă la persoanele sub vârsta de 30 de ani.
Medicamentele precum beta-blocante, blocante ale canalelor de calciu şi antiaritmice sunt adesea prescrise pentru a trata simptomele de cardiomiopatie hipertrofică şi pentru a preveni eventualele complicaţii.