Oamenii de ştiinţă au combinat două medicamente aprobate de Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA), în speranţa de a îmbunătăţi tratamentul pentru atrofia musculară spinală. Atrofia musculară spinală (SMA), este o boală ereditară care atacă celulele nervoase (neuronii motorii) din măduva spinării. Aceste celule transmit semnale muşchilor voluntari din braţe şi picioare. Pe măsură ce neuronii mor, muşchii se atrofiază şi slăbesc. Din 2016, de când a fost aprobat de FDA medicamentul spinraza a schimbat vieţile pacienţilor cu SMA. A fost primul tratament aprobat de FDA pentru această boală neurodegenerativă, care este principala cauză genetică de deces la sugari şi copii mici. Medicamentul a fost conceput şi dezvoltat de profesorul Adrian Krainer de la Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL), Statele Unite, şi de colaboratorii acestuia.
Acum, omul de ştiinţă în colaborare cu cercetători de la universitatea din Buenos Aires au descoperit că ar putea îmbunătăţi efectele terapeutice ale medicamentului spinraza prin combinarea cu un al doilea medicament aprobat de FDA, numit acid valproic (VPA). Creşterea dozei de spinraza ar putea creşte şi efectele toxice adverse aşa că cercetătorii s-au gândit la o altă abordare. Ei au descoperit că asocierea spinraza cu APV ar putea fi o altă cale de a îmbunătăţi efectul clinic al medicamentului fără a-i mări doza.